Длительное ожидание инновационных препаратов неблагоприятно для здоровья пациентов с редкими заболеваниями

2025-07-08T16:04:34Z — Длительное ожидание инновационных препаратов неблагоприятно для здоровья пациентов с редкими заболеваниями

"Прежде многие из пациентов с ХМЛ не получали необходимого лечения, поскольку эффективных препаратов просто не было, а методы диагностики были неразвиты и не позволяли поставить диагноз на ранней стадии, когда симптомы заболевания еще не ярко выражены, - рассказала "РГ" президент Всероссийского общества онкогематологии "Содействие" Лилия Матвеева. - Сегодня уровень заболеваемости в нашей стране составляет около 0,7 случая на 100 тысяч взрослого населения, и всего насчитывается около 12-13 тысяч пациентов с этим диагнозом".

Заболевание протекает в три фазы. Первая из них хроническая, когда у больного появляются симптомы, похожие на многие другие состояния - слабость, быстрая утомляемость, снижение аппетита, потеря веса, ночная потливость. Также у них может возникать ощущение переполнения желудка, которое появляется из-за увеличения селезенки.

Постановка диагноза в данной фазе наиболее благоприятна для начала терапии, и при эффективном лечении пациент сохранит высокое качество жизни и ее нормальную продолжительность. Если же диагноз своевременно не выявлен и не назначено лечение, наступает фаза акселерации (прогрессирования) заболевания. И если адекватного лечения в этот период нет, средняя продолжительность жизни составляет всего около двух лет. Третья фаза заболевания - бластный криз - отличается крайне агрессивным течением: без лечения летальный исход может наступить в течение 3-6 месяцев.

"Хронический миелоидный лейкоз может развиться в любом возрасте, однако средний возраст постановки диагноза - около 50 лет, - отмечает Лилия Матвеева. - При этом треть пациентов - люди моложе 40 лет. Они работают, воспитывают детей, участвуют в жизни общества и вносят вклад в экономику. Поэтому так важно регулярно проходить диспансеризацию, чтобы выявить ХМЛ как можно раньше".

Своевременно назначенная терапия позволяет контролировать заболевание в течение многих лет, сохраняя человеку активную жизнь, трудоспособность.

Президент России поставил задачу к 2030 году повысить ожидаемую продолжительность жизни до 78 лет. Своевременное лечение ХМЛ позволяет положительно влиять на достижение этой цели, поскольку за последние 20 лет появились высокоэффективные лекарства для пациентов с этим заболеванием.

В 2001 году на рынок вышел первый таргетный препарат, революционно изменивший лечение заболевания - иматиниб. До его появления врачи использовали малоэффективные химиотерапевтические препараты, интерфероны или трансплантацию костного мозга, но средняя выживаемость не превышала 3-5 лет. Появление новой терапии повысило 10-летнюю выживаемость до 80-90% и превратило ХМЛ из смертельного заболевания в хроническое контролируемое. Затем появились препараты второго поколения (дазатиниб, бозутиниб, нилотиниб), расширившие терапевтический арсенал, особенно для пациентов, у которых возникла резистентность или непереносимость на фоне приема препарата первого поколения.

"В большинстве случаев препарат первой линии оказывается эффективным, и уже через три месяца можно оценить, достигаются ли нужные показатели, - говорит Лилия Матвеева. - Если нет, пациента переводят на препараты следующего поколения, которые помогут справиться с заболеванием. Со временем у пациентов может выработаться резистентность к препаратам второго поколения, и в таком случае может быть использован инновационный препарат с действующим веществом асциминиб. Он обладает благоприятным профилем безопасности и показан пациентам с резистентностью к предыдущим линиям терапии, а также при наличии мутации T315I. На сегодняшний день - это единственный зарегистрированный лекарственный препарат в Российской Федерации, позволяющий преодолеть резистентность к мутации T315I. Однако возникают проблемы с доступностью такой терапии для пациентов".

Стоит отметить, что большинство препаратов для терапии ХМЛ включены в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), что позволяет быстро обеспечить ими пациентов. Более того, препарат первой линии пациенты получают бесплатно в рамках программы "Высокозатратные нозологии" (ВЗН). Однако если у пациента вырабатывается резистентность или непереносимость ко всем препаратам второго поколения, то асциминиб остается последней терапевтической опцией и получить его бесплатно будет очень сложно.

"Для того чтобы пациент мог беспрепятственно и оперативно получать препарат, необходимо его включение в перечень ЖНВЛП. В августе 2024 и апреле 2025 года заявки на включение препарата в перечень ЖНВЛП были отклонены, несмотря на его наличие в клинических рекомендациях и приобретение орфанного статуса, - подчеркивает Лилия Матвеева. - Конечно, получение препарата вне перечней ЖНВЛП возможно, врач имеет право его назначить - это зафиксировано в законодательстве. Но для этого надо пройти специальную медицинскую комиссию при лечебном учреждении, добиться его закупки региональным органом здравоохранения. На практике это нередко связано с длительными бюрократическими процедурами и риском отказа. Но пациенты с ХМЛ не могут ждать - это просто опасно. Включение жизнеспасающих орфанных препаратов в перечень ЖНВЛП существенно упростило бы задачу их обеспечения, повысило бы доступность современной терапии. И в конечном счете спасло бы сотни, если не тысячи жизней".

Читайте также: